一、多发性骨髓瘤是个什么病？

多发性骨髓瘤和白血病、淋巴瘤一起被称为三大血液瘤，全球每年新发患者约16万人，美国每年新发患者约3万人，中国每年新发约2-3万人。

由于发病率的持续提升、新疗法和联合疗法不断提高病人的生存期和生存质量，存量患者数量不断提高。随着患病人群的不断扩大和新药物的陆续上市，全球多发性骨髓瘤市场规模也持续扩大。全球市场规模有望从 2017 年的 136 亿美金增长至 2022 年的 271 亿美金，CAGR 约为 14.8%。

由于五年生存期高、病人需持续用药等原因，海外市场多发性骨髓瘤领域重磅迭出。

2018年多发性骨髓瘤主要治疗用药竞争格局为：

来那度胺（iMiD，2005年获FDA批准），全球销售额82亿美元；

泊马杜安（iMiD，2013年获FDA批准），全球销售额16亿美元；

卡非佐米（蛋白酶抑制剂，2012年获FDA批准），全球销售额15亿美元；

硼替佐米（蛋白酶抑制剂，2003年获FDA批准），全球销售额11亿美元；

……

显然，这条赛道必然诞生牛股无数。比如新基医药、金斯瑞生物科技（01548.HK）、传奇生物（LEGN.US）等，市值均在300亿人民币以上。

二、海特生物取得了怎样的突破？

6月15日，公司公告联营企业（股比39.61%）北京沙东生物技术有限公司（以下简称"北京沙东"）自主研发的国家Ⅰ类新药重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（以下简称"CPT"）III期临床研究结果。

研究结果用一个词概括就是"有效"。主要有效性数据结果如下：

PFS（无进展生存期，从入组开始到肿瘤进展或死亡之间的时间）：试验组PFS中位数比对照组显著延长约77%，疾病进展或死亡的风险降低了约38%，具有显著的统计学意义（5.5个月vs.3.1个月，风险比（HR）=0.619，P<0.0001），符合方案集结果与此一致。

OS（总生存期，从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间）：试验组中位OS比对照组显著延长约5个月，存活时间约延长30%，且有显著的统计学意义（符合方案集：22.1个月vs.17.0个月，HR=0.712，P=0.0131）；全分析集：21.8个月vs.17.0个月，HR=0.723，P=0.0166）。

ORR：试验组的ORR（指获得PR或更好缓解的百分率）明显优于对照组（30.4%vs.13.7%，P=0.0002），符合方案集结果与此一致。

目前，CPT是全球首个完成III期临床试验的针对TRAIL的死亡受体4和死亡受体5靶点的促凋亡激动剂，同靶点药物目前国内外均无上市。

多发性骨髓瘤这种大病的新靶点用药三期数据乐观，新药获批几乎板上钉钉，其未来市场空间有无限的想象空间。

北京沙东后续工作：

将继续进行CPT-MM301项目的临床数据分析总结、新药注册资料撰写、三批注册药品的生产等工作，北京沙东将依据我国药品注册相关法律法规要求准备申报资料。在提交新药注册申报材料后，还需在国家相关部门的技术审评、临床试验数据现场核查、生产现场检查等程序通过后，方能获得药品注册批件。

三、个人综合判断

新药是最容易产生持续的预期差的，从昨天的市场封单结构来看，并不算强。市场对该药物的预期或许并不高。

然而让我印象深刻的是2019年的兴齐眼药，国内低浓度硫酸阿托品滴眼液唯一获批临床和院内制剂的企业。市场对低浓度阿托品滴眼液有效延缓青少年近视进程发展的市场空间预期差较大，结合某基金公司的眼光独到大（wu）胆（chi）下（zuo）注（zhuang）行为，公司股价走势凌厉。

兴齐眼科与日本参天、美国Eyenovia临床进度站在同一起跑线或略有领先，目前国内正在开展"缓解儿童近视进展"三期临床，2.4类新药，按照正常流程，预计2023年底前后上市（不排除国家鼓励，通过其他途径或者缩短临床时间以提前上市）。

太平洋证券认为，上市后有3年监测期，独享3000亿市场（中国青少年近视已过亿，低浓度阿托品年治疗费用3000元），若渗透率能到3%，将贡献公司百亿元收入，若未来通过降价来提高渗透率，则对销售峰值预测无影响。

类比来看，我是看好海特生物再创新高的。个人暂无相关持仓，投研功课分享，不构成投资建议。

四、附临床试验中常见术语解读：

完全缓解(CR, complete response)所有靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。

部分缓解(PR, partial response)靶病灶最大径之和减少≥30%，至少维持4周。

疾病稳定(SD, stable disease)靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。

疾病进展（PD, progressive disease）靶病灶最大径之和至少增加≥20%，或出现新病灶。

总生存期（OS，overall survival）从随机化开始至因任何原因引起死亡的时间。

无病生存期（DFS， Disease-free survival）或者无疾病生存时间，是从随机入组开始到第一次复发或死亡的时间。

无进展生存期（PFS，progression-free survival）从入组开始到肿瘤进展或死亡之间的时间。

疾病控制率（DCR，disease control rate）：CR+PR+SD。

客观缓解率（ORR，Objective Response Rate）指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例，包括CR+PR的病例。

总缓解率 （ORR，overall response rate）经过治疗CR+PR病人总数占对于总的可评价病例数的比例。

缓解率（RR, response rate）达到CR、PR的病人占同期病人总数的百分比。

临床获益率（CBR，clinical benefit rate）：CR+PR+SD。